该方向以曹济民教授为学术核心，主要以前期通过药物重定位预测出的“老药”作为研究对象，对药物在动物疾病模型的药理作用、药物代谢学和安全性进行全面和系统的研究：

子方向一：阿尔兹海默症的致病机制和防治策略。

本课题将前期通过多源数据药物重定位预测出的药物进行动物实验。首先采用经典的行为学实验，进一步观察慢性腹腔注射预测药物对APP/PSI小鼠的学习记忆的改善效应；接着，经联合应用免疫荧光、免疫印迹和Simoa 技术，研究预测药物对 APP/PS1 小鼠海马组织中 AB 沉积以及对 AB 清除相关蛋白表达的影响；研究还综合运用免疫共沉淀、质谱以及细胞培养等技术，进一步探究预测药物促进 Ap 清除的分子机制。

子方向二：扎考比利类似物的药理药效体外评价实验

本课题将前期通过多源数据药物重定位预测出的药物进行体外评价实验，以确定药物的药理药效。分别构建转基因小鼠以及疾病模型鼠心肌细胞体外评价、成人原代心肌细胞体外评价、稳定表达人心肌离子通道细胞系的体外评价与干细胞诱导的心肌细胞体外评价四种模型，从单纯的 h ERG 通道阻滞作用评价到多离子通道阻断作用的评价以及整体心肌细胞动作电位及场电位的评价进行综合性评估，更加科学全面地验证预测药物的药理药效。